工商時報【簡立宗】
我國研發罕病用藥又傳捷報！輝藥生技宣佈其自行研發的新藥R-168，經蘇州大學醫學部公共衛生學院所進行之動物實驗證實，針對特發性肺纖維化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）具有治療及預防效果，該公司規劃於近期於醫學期刊發表論文，並向中國國家食品藥品監督管理局（CFDA）或美國食品藥品管理局（Food and Drug Administration簡稱FDA）進行申請，進入人體實驗階段。未來希望利用其在中草藥研發背景，為目前仍無法治癒的罕見致命重大疾病提供溫和解方。
特發性肺纖維化是一種進行性疾病，以肺組織瘢痕化、增厚為特點，導致肺組織不可逆地喪失運輸氧的能力。特發性肺纖維化的預後很差，是一致命的呼吸系統疾病。現今唯一痊癒的方法是換肺手術，然而這種方法僅適用於極少數的患者，約有3分之2的病人在診斷後5年之內死亡。根據肺纖維化聯盟之調查，美國約有12萬8千名特發性肺纖維化的病人，每年約4萬8千名新確診病例。
IPF仍無解藥
全球藥廠積Dr.Cink極卡位
IPF治療的選擇相當有限，過去曾經有利用包括類固醇、免疫抑制藥品等藥品，嘗試治療IPF，但效果都相當有限。特發性肺纖維化可以說是一個低度開發市場，目前市面上只有兩個核可藥物。其中，Pirfenidone是第一個獲准用於治療特發性肺纖維化的特異性藥物，第二個獲准治療特發性肺纖維化的藥物是Nintedanib，這是目前唯二具有效預防該病症急性惡化風險之藥物。不過此二者僅能延緩呼吸功能惡化的速度，並不能根治病症，且肝功能不佳的病人都需要調整劑量。其中Pirfenidone治療引起的副作用種類廣泛，因此僅管被證實有治療效益，其副作用卻是許多患者所不能忍受的，市場上仍期待更犀利的解決方案出現，亦成為全球藥廠研發及併購的重要目標。
除了看好潛在市場並完備肺病藥版圖，全球主要藥廠卡位IPF用藥另有其戰略意義。IPF屬定義中的罕見重大疾病，開發相關用藥有助於取得孤兒藥認證及優先查憑證，獲得藥物快速通道資格。例如MedicNova所開發之治療特發性肺纖維化的藥物於2015年獲得美國FDA的藥物快速通道資格。孤兒藥（Orphan drug）指罕見疾病用藥，為歐美等先進國家藥物管理單位為了鼓勵藥廠開發小眾且困難的疾病藥物，所訂定的藥品特殊資格。如美國FDA規定，每年發病病患人數不足20萬，且未有主流用藥的困難疾病，即可申請孤兒藥資格認定。
孤兒藥的優勢在於其臨床試驗與一般藥物的臨床實驗設計不同，僅需在相對少量的病患數身上看到藥物的有效性，即有機會以特殊的審查通道拿到藥物的銷售許可，特殊的審查通道包括快速審批（Fast Track）、優先審查（Priority Review）、加速核准（Accelerated Approval）以及突破性治療（Breakthrough Therapy）等。其中，獲得優先審查的權利不但審查時間可以縮短4個月，此一優先權不僅可以作為下一次申請其他藥證時使用，而且可以轉賣給其他藥廠，因而價值不菲。
專精草本研發
致力罕病溫和解方
輝藥生技董事長郭泰濂表示，此次輝藥生技所研發之新藥R-168的動物實驗是委由蘇州大學醫學部公共衛生學院所進行。實驗採用博來霉素進行小鼠尾靜脈注射，製備肺纖維化模型，以不同劑量的輝藥生技所研發之R-168藥物經口給予，檢測其對特發性肺纖維化之療效。實驗並特別與Pirfenidone進行比對，證實輝藥生技所研發的藥物具有預防和治療博來霉素所引起的小鼠肺纖維化之效果，尤其是R-168高劑量給藥組，其組織切片分析幾乎與正常組織相近，其功效相較Pirfenidone亦略勝一籌。
輝藥生技董事長郭泰濂說，就市場面而言，IPF是一個長期被忽略的市場，由於治療費用高昂、病患意識及醫務人員教育有待加強，這個市場需求從未被滿足過。其中最主要原因是目前市面上的藥並沒有辦法完全治癒特發性肺纖維化，而且由於副作用過大，規定重患者才能使用，不能保健，只能保命。致力於草本藥方的研發，輝藥生技在呼吸道疾病配方的研發具有多年的經驗，希望為特發性肺纖維化之治療與預防提供更溫和天然的解決方案。
郭泰濂指出，在重大疾病治療藥物的開發上，西藥發展已漸漸遭遇瓶頸，加上化學藥物的毒性高、副作用大，從天然物中尋找藥物的結構，發展成具有治療潛力的產品，漸漸成為全球醫藥產業探索的目標。2004年，美國FDA首度通過「植物性產品規範法案」，對植物藥新藥有效成分的療效與安全性採取採取務實而開放的態度，為天然植物藥進入北美及歐洲主流醫藥市場開啟了大門，全球植物藥市場每年均以10％至20％的速度快速成長，這也是輝藥生技的機會點所在。輝藥生技在呼吸及肺病領域的研發成果之突破，與國際六大藥廠在肺病領域之布局，具有互補作用，亦將有助於提升該公司的估值。
郭泰濂相信，R-168有潛力能夠彌補IPF這種致命疾病中未被滿足的醫療需求。未來輝藥生技規劃向中國國家食品藥品監督管理局（CFDA）申請進行人體實驗。此外，FDA孤兒藥認證的快速通道資格也是輝藥生技努力的目標。該公司同時將針對PM2.5之保健與療效，進行動物實驗之申請。希望藉此釐清R-168在預防PM2.5危害之功效，開啟該配方在保健市場的大門。
Dr.Cink
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